Gen tedavisi

Gen tedavisi, çeşitli pek çok klinik durumun gelecekteki tedavisi için ümit vermeye devam etmektedir. Alışılmamış, biçim verilmiş gen transfer vektörlerinin gelişimi, tedaviye yönelik gen ifadelerinin verimini ve stabilitesini arttıracaktır. Doku ve organ nakli konusunda ise gen tedavisinden nakledilmiş dokunun akut ve kronik reddedilmesini engellemek amacı ile ya reddetmeyi engellemede önemli yeni genler (örneğin: yardımcı uyarıcı blokaj molekülleri yada imünosupresif sitokinez) yada adezyon molekülleri gibi reddetme ile alakalı moleküllerin üretimini engellemek için anti-duyusal nükleik asitler aşılayarak yararlanılmaktadır.

Genlerin yabancı donör antijenlerini (alloantijenler) kodlayan gen tedavisi vektörleri tarafından taşınımı ayrıca alıcıda donöre özel cevapsızlık (immunolojik tolerans) oluşturmanın etkili bir yolu olup, belki de potansiyel olarak zararlı bütün vücut immunosüpresyonuna olan ihtiyacı ortadan kaldırabilir.

Hastalıkları tedavi etme ya da fiziksel etkilerini azaltma amacıyla hastanın vücuduna genetik materyalin sokulması, tıp tarihinde bir devrim olmuştur. İlk başlarda genetik hastalıkların tedavisi amacıyla planlanan gen terapisi artık, kanser, AIDS gibi diğer pek çok hastalığın tedavisi için de kullanılmaya başlanmıştır.

Genlerin tanımlanması ve genetik mühendisliğinde kaydedilen önemli gelişmeler sonunda bilim adamları artık hastalıklarla savaşabilmek ve onlardan korunabilmek için bazı örneklerde genetik materyali değiştirme aşamasına geldiler.
Gen terapisinin temel amacı, hücrelerin hastalığa yol açan eksik ya da kusurlu genleri yerine, sağlıklı kopyalarının hücreye yerleştirilmesidir. Bu işlem, gerçek anlamda bir devrimdir. Hastaya, genetik bozukluktan kaynaklanan semptomların kontrol edilmesi ve/veya tedavisi için ilaç verilmiyor. Bunun yerine, sorunun kaynağına inilip hastanın bozuk genetik yapısı düzeltilmeye çalışılıyor.